全球首个NPC治疗药物在中国上市

2017年09月13日 来源:中国医药报 作者:王泽议

日前在京举行的2017年第十二届国际罕见病与孤儿药大会暨第六届中国罕见病高峰论坛上,记者获悉,全球首个用于治疗罕见病C型尼曼匹克病(NPC)药物麦格司他胶囊(泽维可)在中国以全球最低价上市。

NPC是一种基因突变(NPC1和/或NPC2)导致的遗传性神经内脏类沉积病,大部分患者会在发病后10年~25年内死亡。国外报道其发病率约为1/100000~1/120000,我国尚无权威统计。

2009年1月,由爱可泰隆公司研发的糖鞘脂合成酶抑制剂麦格司他胶囊(泽维可)被欧盟批准为NPC治疗药物,改变了长期以来NPC只能对症治疗的状况,该药也是至今全球唯一一种被批准使用的NPC治疗药物。

据了解,该药物已在全球49个国家上市,如今在中国市场,爱可泰隆公司不希望高药价成为患者获得治疗的阻碍,因而采取低价策略。为此该产品将开创性地进行云端药店销售尝试,尽力减少流通渠道的费用。但尽管如此,对于一位12岁以上的患者,一年的治疗费用仍高达28.8万元人民币。因此专家呼吁,NPC患者的治疗仍需社会各界的帮助和努力,一方面提升专业医生团队的诊断与治疗能力;另一方面,也要提升全社会对可治性罕见病的认知和社会保障,使患者能够用得起药,治得起病。

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