美国政府审计署启动对FDA孤儿药项目的调查

2017年09月11日 来源:《国际药品检查动态研究》

最近,美国政府审计署(The Government Accountability Office,GAO)表示根据3位议员的提议,将正式启动对FDA孤儿药审批项目情况的调查。

1.《孤儿药法案》对新药开发的影响

1983年,美国国会以压倒性的优势通过了《孤儿药法案》,以激励制药公司加大研发罕见病药物(美国对罕见病的界定是患病人数不足20万人)。根据孤儿药法案,已获批的孤儿药可获得7年的市场独占权和税收优惠,这使得制药公司有更多的盈利机会,因此有动力研发和生产治疗罕见病的药物。

罕见病药物在生物制药公司中越来越受欢迎。根据一家咨询公司的2017孤儿药报告,预计到2022年罕见病药物将占全球处方药销售额的21.4%,其中不包括仿制药。部分原因是孤儿药可以收取昂贵的费用。2016年,在美国排名前100的药物中,孤儿药每名患者每年的平均花费是140,443美元,相比之下,非孤儿药只有27,756美元。

2.对《孤儿药法案》滥用的担心

近年来有报告指出,孤儿药的每年费用高达数万到数十万美元,而且一些制药公司可能会利用孤儿药批准过程中的多项补贴。这使得人们越来越担心这一法案是否存在被滥用的情况。

2017年1月,凯撒健康新闻(Kaiser Health News)公布的一个调查表明,目前有些制药公司利用了孤儿药项目,以达到利润最大化,将已经有数百万人使用的药品投入罕见病领域。美国公共广播电台(NPR)也公布和播出了这一调查结果。许多获批的孤儿药其实并不是全新的药物。有70多种孤儿药之前已被FDA批准用于广泛人群。其中包括胆固醇重磅炸弹药物瑞舒伐他汀(Crestor)、精神药物阿立哌唑和风湿性关节炎药物阿达木单抗(Humira)。还有一些药物用于两种或两种以上的罕见病,获得了多个市场独占期。

3.调查的启动

2017年3月初,三位美国参议员Orrin Hatch、Chuck Grassley和Tom Cotton向美国政府审计署发送了一封信,提出可能需要改变监管或立法来维护这一重要法律的初衷。他们请求美国政府审计署调查孤儿药法案是否仍如预期的那样激励罕见病药品的开发。美国政府审计署证实,根据这三位参议员的请求,他们将调查孤儿药法案可能存在的滥用行为。但他们必须首先确定调查的范围和方法。预计需要几个月的时间。

(来源:https://endpts.com/gao-to-launch-investigation-of-fdas-orphan-drug-program/,编译:田少雷,审校:董江萍)原文刊登于《国际药品检查动态研究》第2卷第3期(总第6期),2017,P10

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