2018全球十大最具创新力生物技术公司

2018年02月24日 来源:药明康德

  近日,美国著名商业媒体《快公司》(FastCompany)发布了2018年度“全球最具创新力公司”榜单,共有350家公司入选。在生物技术领域,共有10家公司上榜。

  1、诺华(Novartis

  入选理由:治疗癌症的CAR-T细胞疗法

  如果说新药上市是一种荣誉,诺华公司于2017年8月推出的新型CAR-T疗法Kymriah的意义更像是登陆火星。Kymriah用于治疗美国最常见的儿童癌症——复发或耐药性B细胞急性淋巴细胞白血病,是FDA批准的第一种基因治疗药物。这种药物为每个患者定制,治疗时需要提取患者的T细胞,重新设计使它们靶向肿瘤细胞表面的蛋白,然后回输到患者身体。在临床试验中,治疗三个月的总体缓解率为83%;许多患者已经坚持到了四年生存期。与宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)合作,诺华正在开发一系列CAR-T药物,用于治疗其他血液癌症和实体瘤。诺华首席执行官Vasant Narasimhan博士说:“我们想要解决最棘手的疾病,我们的愿景是创造一个没有儿童死于B细胞癌症的世界。”

  2、OneOme

  入选理由:根据DNA信息为患者“量体裁药”

  OneOme是梅奥诊所(Mayo Clinic)于2017年1月创立的公司,旨在将全面的、具有成本效益的药物基因解决方案整合到患者的临床护理中。该公司的主要产品是RightMed基因检测,可以为患者匹配抗抑郁药物或癌症药物,预测不良反应,减少用药失误。早期的药物基因组测试集中在检测特定的基因,但RightMed测试涵盖了23种基因,有数百种药物的适应症,这意味着它可以提高处方药的疗效。RightMed定价是349美元,低于大多数单基因检测产品,目前已经在22个国家的550多家医院和诊所推广。

  3、GE医疗(GE Healthcare

  入选理由:为女性带来乳腺X线照相新选择

  作为医疗诊断设备的领先制造商,GE医疗2017年开发了一种新型乳房X线照相系统来检测乳腺癌。早期发现乳腺癌可将死亡风险降低25%至50%。但由于每年一次乳房X线检查所带来的不适,40%的欧洲女性和30%的美国女性会放弃筛查。位于巴黎郊外GE实验室的女性团队发明了一种3D乳房X光检查系统Senographe Pristina,可以让患者远程控制调整检查时使用的压缩量,有望改善乳房X线照片的体验。

  4、Syapse

  入选理由:让医生分享数据,改进癌症疾病管理

  基因组测试——医生研究患者肿瘤的基因突变类型以定制药物疗法——已经成为癌症护理不可分割的一部分。但要制定治疗计划,医生往往要先仔细查阅相似病例的数据。如果是在较小的医疗机构,或者是患有罕见癌症的患者,为了寻找相似病例,许多医生需要在自己所在的医院系统之外搜索。2017年,Syapse公司推出了Syapse数据共享网络,汇集了来自多个医院系统的医疗信息,包括匿名电子健康记录、病理报告和DNA测序数据,该平台可帮助全美的医生找到相似病例,从而为自己的患者制定具体治疗方法。美国多个地区的医院系统都使用了该网络。

  5、Sophia Genetics

  入选理由:开发无创液体活检产品

  Sophia Genetics公司成立于2011年,是一家总部位于瑞士的生物技术公司,专注于利用自有的人工智能技术Sophia AI开展基因组学研究。该公司利用其数据分析系统“Sophia数据驱动医学”(Sophia Data-Driven Medicine)和“下一代DNA测序”(NGS)为生物技术专业人员提供基因组研究。2017年,Sophia Genetics进入液体活检领域,使用Sophia AI解读血液、尿液和脑脊液中的循环肿瘤DNA和肿瘤细胞的信息。这使医生能够在早期阶段发现癌症,而无需等待数月才能看到影像扫描的肿瘤。Sophie AI目前被55个国家的400多家医疗机构使用,迄今已帮助诊断超过125,000名患者。

  6、Spark Therapeutics

  入选理由:通过基因疗法治疗遗传性失明

  2017年12月,Spark的创新基因疗法Luxturna获得FDA批准用于治疗由RPE65基因突变引起的先天性视力丧失,使其成为第一个对遗传疾病进行基因治疗的生物技术公司。Luxturna将工程病毒颗粒直接注入视网膜,病毒颗粒含有正确的RPE65基因拷贝,它取代了视网膜细胞中的突变型,显著改善了临床试验中患者的视力。虽然该眼疾在全球各地有几千名患者,但它的成功上市可能为其他基因疗法打开大门,最终可能治疗许多其他已知导致失明的突变。

  7、百健(Biogen

  入选理由:研发出治疗脊髓型肌萎缩的疗法

  Biogen专注于研究神经疾病和神经退行性疾病的疗法。凭借近40年的经验,Biogen为多发性硬化症患者提供了五种“疾病改善”疗法和一种对症疗法,并且开发出了唯一一款获得美国批准治疗脊髓性肌肉萎缩症(spinal muscular atrophy)的疗法。Biogen正在对阿兹海默病、帕金森病和肌萎缩侧索硬化症(ALS)等神经退行性疾病进行深入研究,寻找基因治疗方面的突破;还与宾夕法尼亚大学合作,致力于开发中枢神经系统的新疗法。Biogen最受关注的阿兹海默病在研新药Aducanumab的临床结果预计要到2020年才能获得。

  8、Synthego

  入选理由:提高CRISPR基因编辑的效率

  CRISPR/Cas9这一快速高效的基因编辑技术面世五年以来,已经彻底变革了医学研究和药物开发。但是这个基因编辑过程仍然需要耗费大量时间来鉴定和构建“向导RNA(guide RNA)”的片段,以定位待剪切或修饰的特定基因。2016年成立的Synthego公司专门开发合成向导RNA的试剂盒,可以靶向从细菌到人类各种物种的DNA,从而使CRISPR基因编辑更容易。通过密集的自动化操作,Synthego已将合成向导RNA的成本降低了80%,并大幅提高了生产速度——客户可以在线下单并在几天内获得产品,而不需要花费几周的时间自行构建。Synthego在全球30多个国家拥有1000多家客户,与世界前十大生物医药公司都有合作。2017年,CRISPR技术的共同发现者Jennifer Doudna博士成为该公司的投资人。

  9、WuXi NextCODE

  入选理由:构建全面的基因组大数据平台

  随着DNA测序的发展,产生了庞大而且具有价值的基因组数据。WuXi NextCODE帮助研究人员管理和理解基因组学数据。WuXi NextCODE业务范围覆盖全球,是多个国家级人口基因组项目的合作伙伴,例如英国国家基因组学计划、卡塔尔国家基因组计划、新加坡全人口规模基因组研究项目以及精准医学计划。WuXi NextCODE的客户包括波士顿儿童医院、哈佛大学和斯坦福医学院、科赫研究所这些有名的科研机构,以及Foundation Medicine、23andMe这些公司。

  10、Ginkgo Bioworks

  入选理由:高效生产工业用途的微生物组产品

  自2008年成立以来,由麻省理工学院(Massachusetts Institute of Technology)毕业生创立的Ginkgo Bioworks一直是计算机科学和合成生物学的先驱,它彻底改变了行业用途的微生物定制生产。2017年,该公司从比尔•盖茨Cascade基金等投资者处获得了2.75亿美元的D轮融资,总估值超过10亿美元,并在波士顿海港总部开设了第三家生物“代工厂”。这是一家高度自动化的工厂,可以设计和放大生产酵母和其他生物工程的微生物,用于生产香料、芳香剂和工业酶,服务于健康和美容、食品、纺织、农业、能源和药品等行业的客户。Ginkgo Bioworks已经与拜耳(Bayer)达成合作开发农业产品,并且收购了DNA合成制造商Gen9以进一步提高其生产能力。

 

  参考资料:

  [1] THE WORLD’S MOST INNOVATIVE COMPANIES 2018

 

  原标题:WuXi NextCODE入选2018全球十大最具创新力生物技术公司

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